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2021年十大醫學創新 | 哪些醫療創新將會影響世界?

2020/10/15 生物探索
導讀:下一年可能會影響世界的醫療創新名單

近日,克利夫蘭醫學中心(Cleveland Clinic)宣布了2021年十大醫學創新,為其“2020年醫療創新峰會”劃上圓滿的句號。事實上,每年在醫療創新峰會快要結束的時候,克利夫蘭診所都會公布下一年可能會影響世界的醫療創新名單,這一傳統已經延續了18年。

今年,一種針對血液疾病的新興基因療法、用于囊性纖維化的新型藥物、愈加繁榮的遠程醫療等10項醫療創新榮登榜單。按照預期的重要性,以下為2021年十大醫學創新名單:

1. 血紅蛋白病的基因治療

血紅蛋白病是一種會影響血紅蛋白分子的結構或產生的遺傳性疾病,而血紅蛋白分子扮演著在血液中輸送氧氣的重要作用。最常見的血紅蛋白病包括鐮狀細胞病和地中海貧血,每年累及全球33萬名兒童和超10萬名鐮狀細胞病患者。最新研究帶來了一種實驗性基因療法,能夠讓患有這種疾病的人具有制造功能性血紅蛋白分子的潛在能力,防止相關并發癥。

2. 原發性多發性硬化癥新藥

多發性硬化癥(MS)是最常見的一種中樞神經脫髓鞘疾病。免疫系統會攻擊覆蓋神經纖維的脂肪保護性髓鞘,從而導致大腦與身體其他部位之間的通訊問題,導致其脫髓鞘的自身免疫病。其中約15%的MS患者患有原發性進行性疾病。羅氏制藥研發的奧瑞珠單抗(Ocrelizumab)是FDA批準的一種新的具有新靶標的治療性單克隆抗體,也是目前首個及唯一針對原發性進展期MS患者的治療藥物。

3. 智能手機連接的起搏器設備

傳統上,心臟起搏器和除顫器的遠程監控是通過床邊控制臺進行的,并將有關數據傳輸給醫生。由于很多人對這種設備及其功能缺乏了解,因此遠程監控的依從性不佳。而與智能手機、平板電腦相連的起搏器設備能夠無縫進入患者生活,進行安全而直接的通訊,使醫生能夠更好地追蹤患者的情況。

4. 囊性纖維化的新藥

囊性纖維化(CF)是一種遺傳性外分泌腺疾病,主要影響胃腸道和呼吸系統。這種疾病是由有缺陷的囊性纖維化跨膜電導調節劑(CFTR)蛋白引起的,而一類被稱為CFTR調節劑的藥物可糾正蛋白質的作用,但此前開發的藥物僅對部分人有效。

2019年10月,FDA批準了Vertex Pharmaceuticals公司的組合療法Trikafta,這種CFTR調節劑和氯通道開放劑的固定劑量聯合藥物可緩解具有最常見CF基因突變(F508 del)的患者病情,這類突變預計占總患者人數的90%。

5. 通用丙型肝炎治療

丙型肝炎被美國疾病預防控制中心(CDC)列為“無聲的流行病”,發現該疾病的三位科學家不久前獲得了諾貝爾生理學或醫學獎。感染丙型肝炎病毒可導致肝衰竭、肝硬化和肝癌等嚴重的健康問題。但由于沒有針對該病毒的疫苗,患者只能使用藥物治療,問題在于許多藥物要么存在明顯副作用,要么僅對部分患者有效。

2016年,首款丙肝藥物Epclusa獲批上市,大大改善了丙型肝炎的治療。該藥物可有效抑制在丙肝病毒RNA復制中起關鍵作用的蛋白質,覆蓋六種基因型丙型肝炎,有效率超過90%。

6. Bubble CPAP提高早產兒的肺功能

早產兒通常需要包括特殊護理。對于那些患有嬰兒呼吸窘迫綜合征(IRDS)的嬰兒,醫生通常會在機械通氣期間給其服用表面活性劑,但是這會使早產兒遭受長期肺部損害,并導致慢性肺部疾病的發展。

嬰兒正壓呼吸治療系統(b-CPAP)是一種非侵入性通氣策略,能夠向新生兒提供持續的氣道正壓,幫助他們在呼氣期間保持肺部容積,可在長期使用時最大程度地減少早產兒的身體創傷并刺激肺部生長。

7. 創新實踐和新政策催增遠程醫療服務

在新冠肺炎大流行期間,遠程醫療得到廣泛的應用。得益于創新實踐和政策的變革,越來越多的虛擬護理模式和遠程醫療得以實現,醫療服務的速度加快,同時醫療工作者和社區工作者的安全得到保障。這些變化為遠程醫療打開了閘門,推動遠程醫療的進一步拓寬其道路。

8. 真空誘導的子宮填塞器用于產后出血

產后出血是孕婦分娩后的可怕并發癥,患者可能需要服用具有危險副作用的藥物,經歷長期不適的手術,甚至是在緊急情況下切除子宮、失去生育能力。大約1%到5%的分娩孕婦可能面臨產后出血的情況。

此前,使用氣囊設備壓縮出血部位是一種常用的非手術干預,不過最新的由真空誘導的子宮壓塞器利用宮內產生的負壓使出血腔塌陷,比球囊壓迫更具生理性,為應對產后并發癥提供了另一種微創手段,可以惠及更多患者。

9.前列腺癌的PARP抑制劑

前列腺癌是常見的一種男性癌癥,大約有九分之一的人一生中將被診斷出患有前列腺癌。用于癌癥治療的藥理抑制劑PARP抑制劑,可以阻止腫瘤細胞修復受損的DNA,從而增加腫瘤細胞死亡,尤其是那些有修復機制缺陷的腫瘤。兩種在女性癌癥中展現出療效的PARP抑制劑Rucaparib和Olaparib,已被證明可以延遲男性前列腺癌的進展,并在今年5月被批準用于前列腺癌。

10. 預防偏頭痛的免疫藥

偏頭痛是臨床最常見的原發性頭痛類型。一直以來,人們都在使用諸如血壓藥物、抗抑郁藥、抗癲癇藥和肉毒桿菌毒素注射液等多功能藥物來預防偏頭痛,但由于不是專門針對偏頭痛的藥物,因此這些手段療效欠佳。

2018年,一種預防偏頭痛的新藥物問世,通過阻斷降鈣素基因相關肽(CGRP)分子的活性而發揮作用,該分子在偏頭痛期間會突增。2020年2月,美國FDA批準了首個預防偏頭痛的靜脈用藥eptinezumabVyepti(eptinezumab-jjmr),用于成人偏頭痛的預防性治療。這些新藥正在幫助無數患者恢復正常生活和工作。

參考資料:

https://newsroom.clevelandclinic.org/2020/10/06/cleveland-clinic-unveils-top-10-medical-innovations-for-2021/

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